Daneshmandらは､ FGFR3/2遺伝子変異陽性の筋層非浸潤性膀胱癌(NMIBC)患者へのFGFR阻害エルダフィチニブの有効性を評価する第Ⅱ相試験 (THOR-2) を実施した｡ 同試験ではリスク別の3コホートで評価され､ 最終解析の結果､ コホート1 (高リスク･乳頭状) では無再発生存期間中央値がエルダフィチニブ群では未到達であり､ 化学療法群の11.6ヵ月に比べ有意に延長した (HR 0.28､ 95%CI 0.13-0.61､ 名目上のp値=0.0007)｡ コホート2 (上皮内がん±乳頭状) では完全奏効 (CR) 率が8週で94%､ 32週で81%､ 奏効期間中央値 (mDoR) は23.3ヵ月であった｡ コホート3 (中間リスク) ではCR率89%､ mDoRは未到達であった｡ 

📘原著論文

Erdafitinib in Patients with High- and Intermediate-risk Non-muscle-invasive Bladder Cancer: Final Analysis of THOR-2 Study. Eur Urol. 2025 Oct 7:S0302-2838(25)04702-5. Online ahead of print. PMID: 41062389

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本研究は､ コホート1の登録不良により早期終了したため､ 予定より症例数が少なく､ 統計的検証やサブグループ解析の検出力が不足したこと､ 探索的コホートでは直接比較群の欠如と追跡期間の短さがlimitationです｡

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HOKUTO編集部 : 尿路上皮癌

レジメン : エルダフィチニブ

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